[Ecrin]

Tarihsel, olarak gen tedavisi talasemi gibi klasik kalıtsal hastalıkların tedavisi için düşünülmüştür. Fakat son yıllarda gen tedavisinin çok değişik alanlarda kullanılabileceği ortaya çıkmıştır. Örneğin, HİV tarafından oluşturulan enfeksiyon hastalıkları gibi pek çok edinsel hastalıklar için gen tedavisi yararlı bir araç olarak kullanılmaktadır.

 Pankreatik adacık hücrelerini genetik olarak düzeltmektense insülin genini deri hücrelerine ya da endotelyal hücrelere sokma.

 Hemofilide faktör VIII ya da IX genini karaciğer hücrelerine sokarak pıhtılaşma faktörlerinin daha kolay yapılması.

 Tümör hücrelerinin genetik yapısı düzeltilerek normal hücresel büyüme durumuna getirilmesiyle ya da tümör hücrelerinin genetik kompozisyonunu değiştirmek suretiyle çok geniş tedavi olanakları elde edilmesi.