Çevrimdışı

Genlerin tanımlanması ve genetik mühendisliğinde kaydedilen önemli gelişmeler sonunda bilim adamları artık hastalıklarla savaşabilmek ve onlardan korunabilmek için bazı örneklerde genetik materyali değiştirme aşamasına geldiler.

Gen terapisi ile fonksiyonel bir genin hastanın hücrelerine sokulmak suretiyle herhangi bir kalıtsal ****bolik hastalığın düzeltilmesi ya da hücreye yeni bir fonksiyon kazandırılması amaçlanır. Tüm genetik hastalıkların tedavisinin yanında kanser, enfeksiyon hastalıkları ve genetik modifikasyonlar sonucu oluşan oto-immün hastalıkların tedavisi için kullanılmaya başlanmıştır.


Başarılı bir gen terapisi için gereken ortak temel elemanlar vardır. Bunların en önemlisi hastalığa neden olan genin belirlenmesi ve klonlanmasıdır. "Human Genome Project" olarak adlandırılan ve insanın gen haritasını çıkarmayı amaçlayan proje tamamlandığında, istenilen genlere ulaşmanın çok daha kolay olacağına inanılmaktadır.

Genin tanımlanmasından sonraki aşamada, genin hedeflenen hücrelere nakledilmesi ve orada ekspresyonu, yani kodladığı proteinin üretimi gelir. Gen terapisinin öteki önemli elemanlarıysa tedavi edilmek istenilen hastalığı ve gen nakli yapılacak hücreleri iyi tanımak ve gen naklinin olası yan etkilerini anlamaktır.

Gen terapisi iki ana kategoride incelenebilir: Eşey hücresi ve vücut hücresi gen terapisi. Eşey hücresi gen terapisinde, genetik bir bozukluğu önlemek için eşey hücrelerinin (sperm ya da ovum) genleri değiştirilir. Bu tip te-----e, genlerde yapılan değişiklik kuşaktan kuşağa aktarılabileceğinden, olası bir eşey hücresi gen terapisi hem etik, hem de teknik sorunlar yaratacaktır.
Gen terapisi aynı zamanda bir ilaç taşıma sistemi olarak da kullanılabilir. Burada ilaç, nakledilen genin kodladığı prote-----. Bunun için, istenilen proteini kodlayan bir gen, hastanın DNA'sına yerleştirilebilir. Örneğin ameliyatlarda, pıhtılaşmayı önleyici bir proteini kodlayan gen, ilgili hücrelerin DNA'sına yerleştirilerek, tehlikeli olabilecek kan pıhtılarının oluşumu önlenebilir.